Es un Proyecto asistencial y de investigación para los niños que tienen Síndrome de Down (SD)y desarrollan un cáncer y sus familias. Es un proyecto ambicioso que esta en desarrollo.
Un 30% de estos niños tendrá cáncer, siendo la leucemia el más común. Por sus características biológicas, está población tiene unos mecanismos genéticos diferentes y su respuesta ante el cáncer es distinta al resto de niños sin trisomía. Se ha demostrado que los fármacos que tratan la leucemia producen una alta toxicidad en los niños con SD, teniendo una probabilidad muy alta de fallecer.
Le da nombre a este Proyecto nuestro pequeño Mauri, un niño con Síndrome de Down diagnosticado de Leucemia Linfoblástica Aguda en diciembre del 2021, que formaba parte de Familias en Red que tiene la Asociación.
Actualmente tras una recaída de la leucemia, el protocolo indica como primera opción el trasplante de médula ósea, siendo necesario dar unos ciclos de quimioterapias cuya toxicidad es aún mayor para estos niños. El 80 % de los niños con trisomía 21 que van a trasplante de médula ósea fallece. El 20 % que sobrevive puede optar al tratamiento con células CAR-T pero normalmente llegan a dicho tratamiento en un estado muy deteriorado. Dicho tratamiento tiene un índice de probabilidad muy alto de éxito en los niños con Síndrome de Down , siendo este menos tóxico.
Por medio de la actuación de la Asociación logramos que el Ministerio lograra dar a Mauri como primera opción en recaída el tratamiento de Células CAR-T.
